4月27日，諾華宣布針對黑色素瘤的雙靶治療藥物甲磺酸達拉非尼膠囊（泰菲樂）和曲美替尼片（邁吉寧）在北京大學腫瘤醫(yī)院開出中國的首張?zhí)幏剑瑫r在全國37個城市全面鋪貨。

泰菲樂和邁吉寧雙靶聯(lián)合治療已于2019年12月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準用于治療BRAF V600突變陽性的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，并于2020年3月獲批用于BRAF V600突變陽性的III期黑色素瘤患者完全切除后的輔助治療，成為國內(nèi)第一個具有BRAF V600突變的晚期黑色素瘤及黑色素瘤輔助治療雙適應癥的靶向治療藥物。該聯(lián)合治療方案在中國的上市，正式開啟國內(nèi)黑色素瘤治療雙靶時代，雙靶組合將為中國黑色素瘤患者帶來更好的治療和更長的生存獲益。

中國黑色素瘤的診治面臨巨大的需求缺口

黑色素瘤源于黑色素細胞的惡變，除宿主因素外，目前認為黑色素瘤可能與環(huán)境因素如紫外線照射，長期慢性損傷和不恰當處理等有關。我國黑色素瘤每年新發(fā)病例在2萬例左右，肢端、黏膜型黑色素瘤是我國常見的臨床亞型。從分子遺傳學角度，黑色素瘤存在一些驅(qū)動基因突變，導致黑色素細胞惡變成黑色素瘤細胞，并促進黑色素瘤細胞加速向晚期發(fā)展。其中，BRAF突變是黑色素瘤最常見的基因突變類型，每四位中國黑色素瘤患者中，就可能有一位發(fā)生BRAF V600突變。

中國黑色素瘤治療領域的學術(shù)帶頭人、北京大學腫瘤醫(yī)院副院長郭軍教授表示：“BRAF基因突變是黑色素瘤發(fā)生發(fā)展的驅(qū)動基因突變，有了它，黑色素瘤的發(fā)展速度會非?？?。過去化療對于BRAF V600突變的患者幾乎沒效，但現(xiàn)在我們有了雙靶藥物，有效率將近70%。如果把有突變的黑色素瘤進展比喻成飛馳的高鐵，雙靶治療就類似于一個雙頭導彈，直接擊中了它的驅(qū)動系統(tǒng)，從前后兩端擊毀列車的拉力和推力，迫使它停下來。這個意義非常大?！?/p>

雙靶機制開啟晚期治療及輔助治療新格局

從機制上講，如果黑色素瘤中的BRAF基因一直處于激活狀態(tài)，導致MAPK通路下游的MEK/ERK也持續(xù)激活，進而導致細胞不受控生長、增殖。甲磺酸達拉非尼膠囊（泰菲樂）是一種強效和選擇性BRAF激酶活性抑制劑 ，曲美替尼片（邁吉寧）是一種可逆的、高選擇性MEK1和MEK2激酶活性的變構(gòu)抑制劑。這兩種藥物聯(lián)合使用，可以達到同時抑制BRAF和MEK兩個靶點，使病灶得到快速且顯著的緩解。

多項全球關鍵性臨床研究結(jié)果顯示，對比靶向單藥治療，雙靶治療可幫助晚期BRAF V600突變黑色素瘤患者，得到更高的疾病緩解，實現(xiàn)更長的無進展生存。同時，雙靶治療在輔助治療方面，可顯著降低術(shù)后復發(fā)風險，現(xiàn)有的臨床研究結(jié)果顯示，過半的III期黑色素瘤BRAF V600突變的患者實現(xiàn)了長期無復發(fā)的生存，并有可能治愈。

泰菲樂和邁吉寧已經(jīng)在美國、歐盟、瑞士、加拿大和日本等多個國家和地區(qū)批準上市，5年來全球已經(jīng)有超過100,000位患者從中獲益。2019年新修訂的中國臨床腫瘤協(xié)會 (China Society of Clinical Oncology, CSCO)指南也將其列入BRAF V600陽性黑色素瘤晚期治療和輔助治療的專家推薦用藥。為了能夠盡早造福中國患者、確保終端可及性，泰菲樂和邁吉寧在獲批后加速完成全國37個城市的鋪貨，4月27日首張?zhí)幏揭言诒本┐髮W腫瘤醫(yī)院開出。

患者援助項目開啟，進一步增強可負擔性

為了減輕患者疾病負擔，讓更多患者能夠用上好藥，在滿足市場可及性的同時，中華慈善總會開展的“諾愛加倍”黑色素瘤患者援助項目啟動，將正式接受符合項目條件的患者申請，該項目涵蓋全國 31個省、市自治區(qū)，瑞士諾華公司將為該項目提供捐贈藥品。